خلاصه ی کلیدی:

•  بزرگسالان مبتلا به دیابت نوع 1 و هیپوگلایسمی شدید مکرر، HbA1c خود را با دوز کاملVX-880  به کمتر از 7 درصد کاهش دادند.

•  هیچ عارضه جانبی شدید مرتبط با درمان، گزارش نشده است.

28 مارس 2025- بر اساس داده‌های یک مطالعه فاز 2/1، یک درمان جدید با سلول‌های جزایر که از طریق یک انفوزیون انجام شد،HbA1c  را کاهش داد و مانع از بروز هیپوگلایسمی های شدید برای همه بزرگسالان مبتلا به دیابت نوع 1 شد که دوز کامل این درمان را دریافت کردند.

همانطور که قبلا گزارش شده بود، سازمان غذا و داروی آمریکایک برنامه دارویی جدید تحقیقاتی به نامVX-880  (متعلق به شرکت داروسازی Vertex) را برای درمان بزرگسالان مبتلا به دیابت نوع 1 تایید کرد که هیپوگلایسمی شدید مکرر را بدون آگاهی از بروز آن تجربه می ‌کردند. این شرکت، داده‌هایی را از دو شرکت‌ کننده ی اول در جلسات علمی انجمن دیابت آمریکا در سال 2022 ارائه کرد که نصف دوز VX-880 را دریافت کرده بودند.

داده‌های اخیر از مطالعه ی دکتر Rickels و همکارانش حاصل شده است. نتایج این مطالعه با عنوان " بهبود در کنترل قند خون و حذف استفاده از انسولین اگزوژن در بیماران مبتلا به دیابت نوع 1 با سلول‌های جزایر کاملاً متمایز شده: آزمایش VX-880-101، در کنفرانس بین المللی فن آوری ها و درمان های پیشرفته برای دیابت; 19-22 مارس 2025 در آمستردام (جلسه ترکیبی) ارائه شد. در این کنفرانس، دکتر مایکل ر. ریکلز، استاد بیماری‌های دیابت و متابولیک در بخش غدد درون ‌ریز، دیابت و متابولیسم، و مدیر پزشکی برنامه پیوند سلول ‌های جزایر پانکراس در دانشکده پزشکی پرلمن در دانشگاه پنسیلوانیا، داده‌ های جدیدی را از ۱۴شرکت ‌کننده ی بالغ در آزمایش فاز 2/1 FORWARD ارائه کرد.

دکتر ریکلز طی این سخنرانی گفت: "دوز کامل VX-880 که به صورت یک انفوزیون داده می شود، پیوند ثابت جزایر را با ترمیم ترشح انسولین درون زا، حذف هیپوگلایسمی شدید و بهبود قابل توجه کنترل قند خون نشان داد. VX-880، یک درمان سلولی سرکوب کننده حمله ی سیستم ایمنی به سلولهای تولید کننده انسولین کاملا متمایز است که از طریق یک انفوزیون ارائه می شود. در فاز 1/2 مطالعه ی FORWARD، 14بزرگسال 18 تا 65 ساله مبتلا به دیابت نوع 1 که آگاهی آنها از هیپوگلایسمی مختل شده بود و حداقل دو رویداد شدید هیپوگلایسمی را در سال قبل از غربالگری تجربه کرده بودند، وارد شدند (میانگین سنی، 43.6 سال، 9 نفر مرد). از بین شرکت کنندگان، دو نفر نیم دوز VX-880 و 12 نفر باقیمانده، یک دوز کامل این درمان را دریافت کردند. نقطه پایانی اولیه کارآزمایی، درصد بزرگسالانی بود که هیچ رویداد هیپوگلایسمی شدیدی را از روز 90ام پس از درمان تا 1 سال نداشتند، به علاوهHbA1c  کمتر از 7٪ یا کاهش 1 درصدی یا بیشتر را درHbA1c از 180 روز تا 1 سال تجربه کردند.

پس از گذشت 90 روز از درمان، همه شرکت ‌کنندگان تولید انسولین درون ‌زا و کاهش قند خون معنی ‌دار بالینی داشتند که در طول آزمایش‌ های تحمل غذای مخلوط نشان داده شد.

از 90 روز تا یک سال، همه ی 12 شرکت کننده که دوز کامل VX-880 را دریافت کرده بودند، HbA1c  کمتر از 7 درصد داشتند و هیچ رویداد شدید هیپوگلایسمی نداشتند. از 12 بزرگسالی که دوز کامل را دریافت کردند، 11 نفر توانستند دوز انسولین اگزوژن خود را کاهش دهند یا به طور کامل استفاده از آن را در آخرین ویزیت فالوآپ خود متوقف کنند.

در میان بزرگسالان دریافت کننده ی دوز کامل، در ابتدای تحقیق زمان در محدوده ی قند خون هدف(70 میلی گرم در دسی لیتر تا 180 میلی گرم در دسی لیتر)، 49.5 درصد زمان ها بود که پس از 90 روز به 76.1٪ زمان ها و پس از 180 روز به 88.3٪ زمان ها بهبود یافت. در میان چهار بزرگسال که اطلاعات پیگیری کامل آنها در دسترس بود، زمان در محدوده ی قند خون 70 تا 180 میلی گرم در دسی لیتر پس از 270 روز از درمان به 94.7٪ و پس از یک سال به 95.1٪ افزایش یافت.

هر چهار بزرگسالی که اطلاعات یک سال پیگیری آنها در دسترس بود، به نقطه پایانی اولیه کارآزمایی و همچنین یک نقطه پایانی ثانویه دستیابی به استقلال از انسولین از 180 روز تا یک سال پس از درمان رسیدند.

همه 14 شرکت ‌کننده در مطالعه یک عارضه جانبی مرتبط با درمان سرکوب‌ کننده ایمنی را در مطالعه تجربه کردند. شش شرکت ‌کننده یک رویداد نامطلوب مربوط به VX-880 را تجربه کردند. هیچ یک از عوارض جانبی شدید گزارش شده در کارآزمایی مربوط به VX-880 در نظر گرفته نشد.

پرفسور ریکلز، گفت: «پروفایل ایمنی با آنچه در مورد درمان سرکوب کننده سیستم ایمنی، روش تزریق جزایر و عوارض دیابت نوع 1 طولانی مدت درک شده است، سازگار است».

او در پایان گفت: اکنون محققان در حال انجام فاز سوم این کارآزمایی با ثبت نام برنامه ریزی شده از حدود 50 بزرگسال هستند که استقلال انسولین به عنوان نقطه پایانی اولیه ی این مرحله از تحقیق در نظر گرفته شده است.

منبع:

https://www.healio.com/news/endocrinology/20250328/novel-islet-cell-therapy-eliminates-severe-hypoglycemia-cuts-hba1c-in-type-1-diabetes