۱۴نوامبر ۲۰۲۵-آژانس دارویی اروپا(EMA) توصیه کرده است که مجوز بازاریابی داروی Teizeild (تپلیزوماب) در اتحادیه اروپا صادر شود. این دارو برای تأخیر در بروز مرحله ۳ دیابت نوع ۱ در بزرگسالان و کودکان ۸ ساله و بالاتر که در مرحله ۲ این بیماری قرار دارند، طراحی شده است.
دیابت نوع ۱، نوعی بیماری خودایمنی مزمن است که در آن سیستم ایمنی بدن سلول های بتا در پانکراس را که مسئول تولید انسولین هستند، تخریب می کند. انسولین هورمونی است که با انتقال گلوکز به سلول ها، سطح قند خون را تنظیم کرده و انرژی تولید می کند. در نتیجه، گلوکز در خون تجمع می یابد و علائمی مانند تشنگی، گرسنگی، تکرر ادرار، کاهش وزن و خستگی ایجاد می شود. در طول زمان، این بیماری می تواند اندام های حیاتی مانند قلب، عروق، اعصاب، چشم ها و کلیه ها را تحت تأثیر قرار دهد. بیماران برای کنترل قند خون نیاز به تزریق روزانه انسولین دارند.
دیابت نوع ۱، اغلب در دوران کودکی آغاز می شود، اما می تواند در هر سنی رخ دهد. این بیماری در سه مرحله پیشرفت می کند و علائم معمولاً در مرحله ۳ ظاهر می شوند، زمانی که تزریق روزانه انسولین ضروری می شود. این موضوع به ویژه برای کودکان و مراقبان آن ها بار سنگینی ایجاد می کند. تأخیر در بروز مرحله ۳، به ویژه در کودکان، مزایای قابل توجهی در مراقبت دیابتی دارد. تخمین زده می شود که حدود ۲.۲میلیون نفر در اتحادیه اروپا با دیابت نوع ۱ زندگی می کنند و تاکنون هیچ درمان تأیید شده ای برای تأخیر یا درمان این بیماری وجود نداشته است.
ماده ی مؤثر داروی Teizeild، تپلیزوماباست- یک آنتی بادی که با کاهش سرعت تخریب سلول های بتای پانکراس توسط سیستم ایمنی بدن، پیشرفت بیماری را به تأخیر می اندازد. این دارو به صورت تزریق وریدی روزانه به مدت ۱۴روز متوالی تجویز می شود.
داروی Teizeildتحت حمایت برنامه PRIME آژانس دارویی اروپا قرار گرفته است- برنامه ای که پشتیبانی علمی و نظارتی زودهنگام و تقویت شده را برای داروهایی با پتانسیل بالا در پاسخ به نیازهای درمانی برآورده نشده فراهم می کند.
توصیه EMA بر اساس نتایج یک کارآزمایی بالینی تصادفی، دوسوکور و کنترل شده با دارونما در ۷۶ بیمار مبتلا به دیابت نوع ۱مرحله ۲صورت گرفته است. میانگین زمان رسیدن به مرحله ۳ دیابت نوع ۱ در بیماران دریافت کنندهteplizumab حدود ۵۰ ماه بود، در حالی که در گروه دارونما این زمان ۲۵ ماه بود. از میان ۴۴بیمار دریافت کننده ی teplizumab، ۲۰نفر (۴۵ درصد) به دیابت نوع ۱ مبتلا شدند، در حالی که در گروه دارونما ۲۳ نفر از ۳۲ بیمار (۷۲ درصد) به بیماری مبتلا شدند (میانگین پیگیری ۵۱ ماه). همچنین، نتایج چندین مطالعه دیگر نشان داد که درمان باteplizumab عملکرد سلول های بتای پانکراس را به طور قابل توجهی نسبت به دارونما حفظ کرده است.
شایع ترین عوارض جانبی گزارش شده با Teizeild شامل کاهش سطح انواع مختلف گلبول های سفید (لنفوسیت ها، لکوسیت ها و نوتروفیل ها)، بثورات پوستی و کاهش سطح بی کربنات خون بود که می تواند منجر به اسیدوز متابولیک (افزایش اسید در بدن) شود. جدی ترین واکنش جانبی گزارش شده در ۲ درصد از بیماران، سندرم آزادسازی سایتوکاین بود- وضعیتی جدی که باعث تب، استفراغ، تنگی نفس، سردرد و افت فشار خون می شود. اطلاعات محصول و برنامه مدیریت خطر Teizeild شامل تدابیر مناسب برای کاهش خطرات است.
نظر کمیته CHMP یک گام میانی در مسیر دسترسی بیماران به Teizeild محسوب می شود. این نظر اکنون به کمیسیون اروپا ارسال خواهد شد تا تصمیم نهایی درباره صدور مجوز بازاریابی در سراسر اتحادیه اروپا اتخاذ شود. پس از صدور مجوز، تصمیم گیری درباره قیمت گذاری و بازپرداخت هزینه ها در سطح هر کشور عضو، با در نظر گرفتن نقش بالقوه این دارو در نظام سلامت ملی آن کشور انجام خواهد شد.
منبع:
https://www.ema.europa.eu/en/news/first-class-treatment-delay-onset-type-1-diabetes