25 مارس 2025- شرکت Genprex، یک برنامه ی جدید ژن درمانی را با مجوز انحصاری از دانشگاه پیتسبورگ برای استفاده از چندین فناوری مربوط به توسعه یک محصول ژن درمانی برای دیابت نوع 1 و 2 معرفی کرد.

در ژن درمانی GPX-002، از زیرساخت یکسانی برای درمان دیابت نوع 1 و دیابت نوع 2(که قبلاً به عنوان GPX-003 شناخته می شد، زمانی که ساختار متفاوتی برای دیابت نوع 2 در نظر گرفته می شد) استفاده می شود. یک رویکرد جدید کلی برای درمان دیابت نوع 1 و 2 استفاده می شود که به موجب آن یک ناقل ویروس مرتبط با آدنو(AAV) حاوی ژن های Pdx1 و MafA مستقیماً به سلول های مجرای پانکراس منتقل می شود. در انسان، این کار می تواند با یک روش معمول آندوسکوپی انجام شود. شرکت Genprex اعلام کرده است که نامزدهای محصولات دیابت آنها در حال حاضر در مطالعات پیش بالینی در دانشگاه پیتسبورگ در حال ارزیابی و بهینه سازی هستند.

در دیابت نوع 1،GPX-002  برای تبدیل سلول‌های آلفا در لوزالمعده به سلول‌های شبه بتای عملکردی طراحی شده است، که می ‌توانند انسولین تولید کنند، اما به اندازه کافی از سلول‌های بتای اصلی متمایز هستند که توسط سیستم ایمنی بدن شناسایی و مورد حمل قرار نمی گیرند. مطالعات پیش بالینی در داخل بدن حیوانات، نشان داده اند که GPX-002 سطوح گلوکز خون را برای مدت طولانی در محدوده ی طبیعی نگه می دارد.

در فوریه 2023، همکاران پژوهشی در دانشگاه پیتسبورگ داده‌های بالینی این روش را در مدل NHP دیابت نوع 1 ارائه کردند که پتانسیل درمانیGPX-002 را در شانزدهمین کنفرانس بین‌المللی فناوری‌ها و درمان‌های پیشرفته برای دیابت (ATTD 2023) در برلین، آلمان نشان داد.

نتایج این مطالعه در موارد زیر از نظر آماری معنی دار بودند:

•  کاهش نیاز به انسولین

•  افزایش سطح پپتید  c

•  بهبود تحمل گلوکز در مقایسه با قبل از درمان

در آوریل 2023،Genprex  میزبان یک رویداد مجازی Key Opinion Leader با عنوان "ژن درمانی جدید برای درمان دیابت نوع 1" بود، که در آن اطلاعات پیش بالینی گزارش شده درATTD 2023  از ژن درمانی برای درمان دیابت نوع 1 مورد بحث قرار گرفت.

در یک رویکرد مشابه برای دیابت نوع 2، که در آن خودایمنی در کار نیست، GPX-002 با تکثیر و جوان سازی سلول های بتای فرسوده که انسولین می سازند، کار می کند.

این شرکت اعلام کرده است که همکاران Genprex قرار است داده های بالینی مثبت در مورد ژن درمانی دیابت را در هشتاد و پنجمین نشست علمی انجمن دیابت آمریکا در سال 2025 ارائه دهند.

منبع:

https://www.genprex.com/technology/gpx-002/