رویکرد پزشکی دقیق یک مورد دیابت نوع 1 را برعکس کرد

9  نوامبر 2020 - بعد از اینکه پزشکان از یک روش پزشکی دقیق برای درمان یک مرد جوان مبتلا به دیابت نوع 1 استفاده کردند، بیمار برای حفظ سطح مطلوب قند خون خود دیگر نیازی به انسولین ندارد.

بر اساس مطالعه ای که در مجله پزشکی نیوانگلند منتشر شده است، یک درمان دارویی دقیق که شامل اصلاح یک جهش ژنتیکی زمینه ای بود، منجر به درمان یک مورد دیابت نوع 1 گردید.

تاکنون گزینه های درمانی دیابت نوع 1 شامل: کنترل سطح قند خون با انسولین، رژیم غذایی و ورزش برای جلوگیری از عوارض بعدی بوده اند.

این مطالعه بر روی یک بیمار مرد متمرکز بود که برای او بیماری خودایمنی کلاسیک دیابت نوع 1 در 17 سالگی تشخیص داده شده بود. بیمار همچنین از عفونت های مکرر تنفسی رنج می برد. محققان با بررسی عمیق تر ژنوم این بیمار، دریافتند که وی حامل جهش مضر ژنSTAT1 (ترارسانی پیام[1] و فعال کننده عامل رونویسی 1) است.

این جهش باعث افزایش فعالیت پروتئین STAT1 می شود. تاثیر افزایش فعالیت پروتئین STAT1 در ایجاد عفونتهای تنفسی و بیماریهای مختلف خود ایمنی، از جمله دیابت نوع 1 ، شناخته شده است.

پزشکان بیمار را با داروی ruxolitinib، یک بازدارنده قوی مسیر سیگنالینگJAK / STAT ، درمان کردند، مطالعات پیشین نشان داده بود که این دارو بسیاری از علائم مربوط به افزایش سیگنالینگJAK / STAT  را بهبود می بخشد.

یک سال پس از شروع درمان با ruxolitinibو نزدیک به دو سال پس از تشخیص دیابت نوع 1، این بیمار توانست تزریق روزانه انسولین را قطع کرده و همچنان سطح طبیعی گلوکز خون را حفظ کند.

دکتر Lisa R. Forbes، معاون کلینیک و خدمات ارتباطی از مرکز ایمونوبیولوژی انسانی کودکان تگزاس و استادیار اطفال، ایمونولوژی، آلرژی و رتروویرولوژی در بیلور، گفت: بر اساس اطلاعات ما، این اولین نمونه از یک بیمار مبتلا به دیابت نوع 1 است که کاملاً از تزریق انسولین بی نیاز شده است. ما از چشم انداز این روش که می تواند یک استراتژی درمانی مناسب برای زیرمجموعه ای از بیمارانمبتلا به دیابت نوع 1باشد، هیجان زده هستیم. این نتایج نشان دهنده پتانسیل درمان های دارویی دقیق برای معکوس کردن بیماری های مزمن مانند دیابت است.

دکتر Sophia Ebenezer، استادیار غدد درون ریز کودکان در مرکز کودکان تگزاس و بیلور و یکی از نویسندگان اصلی این مقاله گفت: این مورد بسیار جالب بود، بیمار دیگر به تزریق روزانه انسولین احتیاج ندارد و بهبود كامل سایر علائم بالینیT1D همراه با بهبودهای چشمگیر در كیفیت زندگی خود را نشان داده است.

اگرچه نتایج امیدوار کننده است، محققان خاطرنشان کردند که این می تواند یک اثر گذرا باشد و بیماری ممکن است بعداً در زندگی بیمار عود کند. محققان باید ارزیابی بالینی طولانی تری از بیمار انجام دهند تا اطمینان حاصل کنند که وی می تواند به طور دائمی بدون انسولین به زندگی خود ادامه دهد.

دکتر Mark Anderson، استاد مرکز تحقیقات دیابت دانشگاه کالیفرنیا، و یکی از نویسندگان اصلی این تحقیق گفت: ما با این نتیجه ی شگفت انگیز که با استفاده از یک روش هدفمند، توانستیم T1D را در این بیمار کنترل کنیم، دلگرم شدیم. ما فکر می کنیم که این نتایج مثبت ارزیابی دقیق تری را درباره چگونگی این تغییر می طلبد.

نتایج همچنین این احتمال را افزایش می دهد که داروهای تعدیل کننده ی سیستم ایمنی مانند ruxolitinib در آزمایشات بالینی آینده باید به دقت و با احتیاط برای برگشتT1D در نظر گرفته شوند.

رویکردهای پزشکی دقیق به طور فزاینده ای توانایی خود را در معکوس کردن شرایط مزمن شایع نشان می دهند.

در مطالعه ای که اخیراً در مجله ی EMBO Molecular Medicine منتشر شده است، محققان از یک دارو درمانی دقیق برای هدف قرار دادن یک جهش ژنتیکی ایجاد کننده اختلال لنفاوی شدید در یک بیمار استفاده کردند.نتایج نشان داد که این روش در نهایت باعث برطرف شدن این اختلال شده و بیمار را قادر به تنفس طبیعی و ورزش مجدد کرده است.

دکتر Jessica B. Foster، نویسنده ی اول این مقاله و پزشک معالج در بخش انکولوژی کودکان در بیمارستان کودکان فیلادلفیا، گفت: رفع این بیماری ریه با ریمدلینگ لنفاوی قابل توجه است و به طور بالقوه باید نحوه ارزیابی و درمان بیماری ریه را در این جمعیت از بیماران تغییر دهد.این نتایج به سایر بیماران مبتلا به بیماری ریوی ناشی از اختلال لنفاوی امید داده و تحقیقات بیشتر را تضمین می کند.

منبع:

https://healthitanalytics.com/news/precision-medicine-approach-reverses-case-of-type-1-diabetes

 



[1]signal transducer