یک شرکت بیوتکنولژی مستقر در مدیسون در تلاش است تا یک روش ژن درمانی جدید را برای دیابت نوع 1 توسعه دهد

19 آوریل 2021- برای بیماران دیابتی، هر گزینه ی درمانی دارای اشکالات جدی است، بطوریکه تزریق روزانه ی انسولین یک روش خسته کننده و دشوار است که به تغییر و تنظیم مداوم دوز دارو نیاز دارد، و افراد را در معرض خطر عوارض جانبی قرار می دهد، از سوی دیگر پیوند پانکراس یا سلولهای جزایر نیاز به مصرف مادام العمر داروهای سرکوب کننده سیستم ایمنی دارد که برای بدن مشکلاتی را بهمراه دارد.

پرفسور Sollinger ، بنیان گذار شرکت بیوتکنولوژی Endsulin و تیم وی، چندین گزینه را برای سهولت زندگی برای همه بیماران دیابتی بررسی کرده اند. آنها با 25 سال تحقیق نوآورانه و متمرکز در بیمارستان ها و کلینیک های دانشگاه ویسکانسین در مدیسون، سرانجام با استفاده از آخرین روشهای بیوتکنولوژی، راه حلی عملی را یافتند.

ژن درمانی

از آنجایی که ژن درمانی روشی با حداقل تهاجم و با دوام است، به یکی از امیدوار کننده ترین بیوتکنولوژی های نوظهور تبدیل شده است، زیرا می تواند بیماران را برای مدت زمان طولانی درمان کند. به عنوان مثال، بیمارانی که تحت ژن درمانی برای بیماری هموفیلی قرار گرفته اند، به مدت 10 سال تنها با یک بار درمان بهبود یافته اند.

پرفسور Jennifer Gagne، دانشمند Endsulin، در حال کار بر روی تولید یک DNA تخصصی برای استفاده در ژن درمانی دیابت نوع 1 است. هدف از این روش درمانی آزمایشگاهی این است که افراد دیابتی نوع 1 از تزریق انسولین روزانه برای مدتی طولانی بی نیاز شوند.

پرفسور Sollinger، گفت: ما باید راه ساده و کم هزینه ای را پیدا کنیم که به جراحی اساسی نیاز نداشته باشد. اگر فقط با یک بار تزریق کوچک بتوانیم قند خون این افراد را در دراز مدت به نحو بهتری کنترل کنیم، و اگر زندگی را برای بیماران دیابتی کمی راحت تر کنیم، ما به هدف خود رسیده ایم.

بیش از 30 میلیون آمریکایی به دیابت مبتلا هستند. تقریباً 1.25 میلیون نفر از آنها به دیابت نوع 1 مبتلا هستند. در دیابت نوع 1، تولید انسولین در بدن متوقف می شود و فرد برای زنده ماندن مجبور به مصرف انسولین است. در دیابت نوع 2 که شایع ترین نوع دیابت است، بدن نمی تواند از انسولین به درستی استفاده کند. برخی از افراد مبتلا به دیابت نوع 2 ، برای جلوگیری از عوارضی مانند بیماری کلیوی ، آسیب عصبی و از دست دادن بینایی نیاز به مصرف انسولین دارند.انسولین که توسط پانکراس تولید و ترشح می شود، به تبدیل گلوکز یا قند خون به انرژی و ذخیره ی گلوکز در سلول ها کمک می کند.

ژن درمانی آزمایشگاهی شرکتEndsulin ، شامل یک زنجیره DNA  حاوی کد ساخت انسولین و بخش دیگری به نام "عنصر تنظیمی قابل القا توسط گلوکز" (GIRE)  است که حق ثبت اختراع آن متعلق به بنیاد تحقیقاتیWisconsin Alumni  می باشد. این رشته ی DNA، در ویروس مرتبط با آدنوAAV8 ، بسته بندی و به کبد تزریق می شود، جایی که قرار است سلول ها را برای تولید انسولین تحریک کند.تاکنون این تزریق سبب بروز هیچ بیماری خاصی نشده است. عنصر تنظیمیبه غلظت گلوکز در خون پاسخ می دهد، سپس دستور ساخت و آزاد شدن مقدار تنظیم شده ای از انسولین را به سلولهای کبدی برای کنترل قند خون می دهد.

پرفسور Sollinger، گفت: کبد به طور معمول انسولین تولید نمی کند، اما با دریافت این دستور ژنی می تواند خود را در جهت تولید انسولین بازآرایی کرده و این کار را انجام دهد. اعتقاد بر این است که در افراد مبتلا به دیابت نوع 1، سلولهای جزایر موجود در لوزالمعده که انسولین تولید می کنند، با واکنش خود ایمنی از بین می روند.

آزمایشات حیوانی با این نوع ژن تراپی، موفق بوده و قند خون حیوانات را برای مدت طولانی بدون نیاز به تزریق انسولین خارجی کنترل کرده است.

منبع:

http://thehealthpressdaily.com/madison-firm-attempting-to-develop-gene-remedy-for-sort-1-diabetes-native-information/